Egy lépéssel közelebb az Alzheimer-kór kezeléséhez
Sikeresen befejeződött egy olyan gyógyszer I. fázisú klinikai vizsgálata, amely az Alzheimer-kór és más neurodegeneratív betegségek kezelésére alkalmasnak mutatkozik. A VU319 az Alzheimer-kór kezelésén kívül a skizofrénia, a prionbetegségek, a Rett-szindróma, a vaszkuláris demencia és a Lewey-testes demencia memóriavesztésének kezelésére is alkalmas.
A Vanderbilt Egyetem Warren Center for Neuroscience Drug Discovery, kutatói részletesen beszámoltak a klinikai fázisban lévő VU319, az Alzheimer-kórban és skizofréniában szenvedő emberek memóriavesztésének enyhítésére szolgáló gyógyszer I. fázisú, SAD[1] klinikai vizsgálatának eredményéről. Az acetilkolin nevű neurotranszmitter[2] felelős a tanulásért és a memóriáért, de az Alzheimer-kórban és más neurodegeneratív betegségekben, például a skizofréniában az elsők között áll le és emiatt az idegsejtek működésképtelenné válnak. A VU319, egy M1 pozitív allosztérikus modulátor[3], növeli az endogén neurotranszmitter acetilkolin hatékonyságát azM1 receptoron, dimmer-kapcsolóként működik, hogy szelektíven „felkapcsolja” a receptor erősítését, a lehető legjobb terápiás indexet biztosítva.
Ezzel a „visszakapcsolással” lehet, hogy sikerül majd elejét venni a memória romlásának, illetve sikerül megőrizni a tanulási képességet, ami a szellemi hanyatlás folyamatának megállítását, esetlegesen visszafordítását jelentheti. Az is biztató, hogy az eddig elvégzett végzett humán kísérletben a kutatók csak a célzott hatás jeleit látták a kezelés legmagasabb vizsgált dózisánál, és nem tapasztaltak olyan mellékhatásokat, amelyek más, az agy ugyanazon területén ható gyógyszerekre jellemzőek.
[1] SAD (Single Ascending Dose) A SAD-vizsgálatban részt vevő alanyok csak egy adag vizsgálati gyógyszert kapnak, az egyes vizsgálati alanyok gyógyszerezése között megfelelő megfigyelési idővel. Az SAD-vizsgálat egyfajta 1. fázisú vizsgálat, amelyet szinte mindig először végeznek el annak érdekében, hogy nagyjából megismerjék a gyógyszer egyszeri adagolású farmakokinetikáját és a biztonságos dózistartományt.
[2] Az ingerületátvivő anyagok vagy neurotranszmitterek specializált kémiai hírvivő molekulák, melyek feladata, hogy egyik idegsejttől a másikig, illetve az izom- vagy mirigysejtekig, a szinapszison „átúszva” üzenetet szállítsanak. Ilyen például az acetilkolin, dopamin, noradrenalin, szerotonin.
[3] Allosztérikus szabályozás : egy modulátor molekula az enzimhez kötődve olyan (reverzibilis – visszafordítható) változásokat idéz el ő a fehérje szerkezetében, amelyek megváltoztatják (csökkentik vagy növelik) az enzim aktivitását Példa: feed-back inhibíció = végtermék gátlás. Ez egy visszacsatolás.