A Besremi egy ritka vérrák esetében is hatásosnak bizonyult
A Besremi ropeginterferon alfa-2b nevű hatóanyagot tartalmaz, amely az úgynevezett interferon gyógyszerkészítmények osztályába tartozik. Az interferonokat az immunrendszer termeli a rákos sejtek növekedésének megakadályozására. A Besremit felnőtteknél kialakuló policitémia vera kezelésére fejlesztették ki, önmagában adagolva. A policitémia vera egy olyan típusú daganatos betegség, amelyben a csontvelő túl sok vörösvértestet, fehérvérsejtet és vérlemezkét (a véralvadást segítő sejtet) termel.
Most egy harmadik fázisú vizsgálat bizonyította, hogy a Besremi az esszenciális trombocitémiában (ET) szenvedő betegek másodvonalbeli terápiájaként is hatásos. Primer vagy esszenciális trombocitémiában szenvedő betegeknél a vérrögök hirtelen és nyilvánvaló ok nélkül képződnek. Ez blokkolhatja a vér áramlását olyan alapvető szervekbe, mint az agy, a máj és a szív, és drasztikusan növeli a szívroham, a trombózis és a stroke kockázatát.
Az Egészségügyi Világszervezet 2016-os kritériumai szerint diagnosztizált, nagy kockázatú ET-ben szenvedő, 18 éves vagy idősebb férfi vagy női betegek vehettek részt a vizsgálatban, amennyiben megfelelő májfunkcióval rendelkeztek. A kezelést alkalmazó betegek 42,9%-ánál (39/91) 9 és 12 hónap után is tartós válaszreakciót tapasztaltak. Ehhez képest az anagrelide (Agrylin) 6%-a (5/83) érte el ugyanezt az eredményt.
A kezelés során a mutáns egységek (JAK2 V617F)[1] aránya a vérképző sejtekben a ropeginterferon alfa-2b csoportban 12 hónap alatt 33,7%-ról 25,3%-ra (-8,4%) csökkent, míg az anagrelid csoportban 39,7%-ról 37,3%-ra (-2,4%). Ezek az eredmények arra utalnak, hogy a ropeginterferon alfa-2b az anagrelidhez képest kifejezettebb hatást gyakorolhat az ET alapbetegségének enyhítésére.
Ami a biztonságosságot illeti, a Besremi nem okozott semmilyen, a kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos eseményt. A hosszú hatású interferon-technológia alkalmazása jelentős előrelépést jelenthet az ET és potenciálisan más mieloproliferatív[2] daganatok nem kemoterápiás kezelésében.
[1] Az MPN-hez vezető JAK2-mutációk elsődleges genetikai tesztje a JAK2 V617F, amely a JAK2 gén egy meghatározott helyén lévő mutációról kapta a nevét.
[2] (Mieloprolifertaví neopláziák = MPN) a csontvelői betegségek egy csoportja. Olyan betegségek tartoznak ide, amelyek egy vagy több vérsejt típus túlzott mértékű csontvelői termelődésével jár együtt.