Hatékony lehet a vérrák kezelésére egy emlőrák ellen már bizonyított gyógyszer

A vizsgálatok a vérrák egy csoportjára, az úgynevezett mieloproliferatív [1]daganatokra (MPN) és az akut mieloid leukémia (AML)[2] agresszív típusára összpontosítottak. Az MPN-ek lassan kialakuló vérrákok, amelyek növekedése évekig elhúzódhat, míg az AML gyorsabb, agresszívebb betegség.
Az MPN-re általában csak tüneti kezelést alkalmaznak, olyan tünetekre, mint a fáradtság, a fogyás és a megnagyobbodott lép, de a jelenlegi terápiák nem állítják meg a betegség előrehaladását, és nem akadályozzák meg a rosszabb várható kimenetelű AML-be váltását. A PMD-026 gyógyszer használatának célja nemcsak a betegség progressziójának lassítása, hanem az is, hogy segítsen néhány betegnek alkalmassá válni az őssejt-transzplantációra, amely hosszú távú remissziót[3] kínálhat.
A kutatók felfedezték, hogy az RSK1 nevű fehérje kulcsszerepet játszik a gyulladás és a rák progressziójának előidézésében ezekben a vérbetegségekben. Azáltal, hogy blokkolták ezt a fehérjét a PMD-026 nevű gyógyszerrel, amelyet már teszteltek az emlőrák klinikai vizsgálataiban, laboratóriumi és állatkísérletekben képesek voltak megállítani ezeknek a rákoknak a progresszióját. Az első kísérlet kimutatta, hogy a PMD-026 alkalmazása egerekben jelentősen csökkentette a csontvelő rákos aktivitását. Mindössze négy hetes kezelés után a rákos sejtek 96% -a kiürült. A gyógyszer csökkentette a hegesedést a csontvelőben, és megakadályozta, hogy az MPN AML-lé váljon.
A PMD-026 egy kísérleti gyógyszer, amely az RSK1-et és a kapcsolódó fehérjéket célozza meg. Az áttétes emlőrák korai szakaszában már ígéretesnek bizonyult, a betegek jól tolerálták, és csak enyhe mellékhatásokat tapasztaltak. A gyógyszer blokkolja az RSK fehérje több formáját, beleértve az RSK1-et is, amely úgy tűnik, hogy a legfontosabb a vérrák szempontjából.
A kutatók most klinikai vizsgálatokat terveznek a gyógyszer tesztelésére MPN-ben vagy AML-ben szenvedő betegeknél, akik nem reagálnak a standard kezelésekre, vagy életkoruk vagy egészségi állapotuk miatt nem tudnak őssejt-transzplantáción átesni. Ha a további vizsgálatok megerősítik a PMD-026 hatékonyságát, létfontosságú eszközzé válhat az MPN-eket és az AML-t kezelő orvosok számára. Az RSK1-et e betegségek kritikus mozgatórugójaként azonosítva és egy meglévő gyógyszer új módon történő tesztelése megmutatja, hogy a gyógyszerek újrapozicionálása felgyorsíthatja az új kezelések kifejlesztését.
(Forrás: nature.com ; knowridge.com)
[1] A mieloproliferatív betegségek (Mieloprolifertaví neopláziák = MPN) a csontvelői betegségek egy csoportja. Olyan betegségek tartoznak ide, amelyek egy vagy több vérsejt típus túlzott mértékű csontvelői termelődésével jár együtt. A csontvelő a szervezet nagyobb csontjainak középső részében található puha, zsíros szövet.
[2] Az AML a vér és a csontvelő rákja. Ez az akut leukémia leggyakoribb típusa felnőtteknél. Ez a ráktípus általában gyorsan rosszabbodik, ha nem kezelik. Az AML-t akut myelogén leukémiának és akut nem limfocita leukémiának is nevezik.
[3] A rák jeleinek és tüneteinek eltűnése. Amikor ez megtörténik, azt mondjuk, a betegség remisszióban van. A remisszió lehet ideiglenes vagy végleges.