Ígéretes új gyógyszer a gyermekkori csontrák kezelésére
A Kelet-Angliai Egyetem és a Sheffieldi Egyetem kutatói új gyógyszert fejlesztettek ki, amely az elsődleges csontrák fő típusai ellen hat. A tanulmány társszerzője, Alison Gartland professzor, a Sheffieldi Egyetem Onkológiai és Anyagcsere Tanszékéről elmondta, a csontokban kezdődő rák elsősorban 10-20 év közötti gyermekeket és fiatal felnőtteket érint. A jelenlegi kezelés brutális, elavult kemoterápiás koktélok és végtagamputáció, az ötéves túlélési arány még e fárasztó kezelések után is alacsony, mindössze 42% – nagyrészt azért, mert a csontrák gyorsan terjed a tüdőbe. Ezek az arányok közel fél évszázada nem változtak.
A Journal of Bone Oncology című folyóiratban megjelent új tanulmány azonban megmutatja, hogy a „CADD522” nevű új gyógyszer hogyan blokkolja a rák terjedését az emberi csontrákkal beültetett egerekben. A gyógyszer 50% -kal növeli a túlélési arányt műtét vagy kemoterápia nélkül, és a kemoterápiával ellentétben nincsenek olyan erőteljes mellékhatásai, mint a hajhullás, a fáradtság és a rosszullét.
A kutatók 19 betegtől gyűjtöttek csont- és daganatmintákat a birminghami Királyi Ortopédiai Kórházban. Ez a kis szám azonban több mint elegendő volt a rákos megbetegedések néhány nyilvánvaló változásának kimutatásához. A csapat az új generációs szekvenálást használta a kis RNS-eknek nevezett genetikai szabályozók típusainak azonosítására, amelyek a csontrák progressziója során eltérőek voltak. Azt is kimutatták, hogy a RUNX2 nevű gén aktiválódik az elsődleges csontrákban, és hogy ez a gén elősegíti a rák terjedését. Ezután kifejlesztették a CADD522-t, egy kis molekulát, amely blokkolja a RUNX2 fehérje hatását, és egereken tesztelték.
Dr. Darrell Green, az UEA Norwich Medical School vezető kutatója elmondta: „A preklinikai vizsgálatok során az áttétek nélküli túlélés 50%-kal nőtt az új CADD522 gyógyszer alkalmazásával, kemoterápia vagy műtét nélkül. Optimista vagyok, hogy más kezelésekkel, például műtéttel kombinálva ez a túlélési szám tovább nő. Fontos, hogy mivel a RUNX2 génre általában nincs szükség a normál sejtekhez, a gyógyszer nem okoz olyan mellékhatásokat, mint a kemoterápia. Ez az áttörés nagyon fontos, mert a csontrák kezelése több mint 45 éve nem változott.”
Az új gyógyszer jelenleg hivatalos toxikológiai értékelésen megy keresztül, mielőtt a csapat összegyűjti az összes adatot, és megkeresi az MHRA-t jóváhagyásért az emberi klinikai vizsgálat megkezdéséhez.