Új, nanorészecskékre épülő génbeviteli rendszer a tüdőrák ellen
A légzőszervi betegségek kezelésében egy olyan új gyógyszerbeviteli rendszert fejlesztettek ki, amely a génterápiás szereket közvetlenül a tüdőbe juttatja, javítva ezzel a kezelés hatékonyságát a tüdőrákban és cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára. Az ezt eredményező kutatást Gaurav Sahay, az Oregon State University Gyógyszerészeti Karának vezetője irányította, az Oregon Health & Science University és a Helsinki Egyetem együttműködésével. Az eredményeket két cikkben tették közzé a Nature Communications és a Journal of the American Chemical Society folyóiratokban.
A tudósok több mint 150 különböző anyagot hoztak létre és teszteltek, és felfedeztek egy új típusú nanorészecskét, amely biztonságosan és hatékonyan képes a messenger RNS-t és a génszerkesztő eszközöket a tüdősejtekbe szállítani. Egerekkel végzett kísérletekben a kezelés lassította a tüdőrák növekedését és segített javítani a cisztás fibrózis által korlátozott tüdőfunkciót, amely egy hibás gén által okozott betegség.
A kutatók egy kémiai stratégiát is kidolgoztak, amelynek segítségével egy széles körű, olyan, a tüdőre ható lipidekből álló könyvtárat hoztak létre, amelyeket a nanohordozókban használnak. Ezek az anyagok képezik az új gyógyszeradagoló rendszer alapját, és testreszabhatók, hogy a szervezet tetszés szerinti szerveibe eljuthassanak.
„A racionalizált szintézismódszer megkönnyíti a jövőbeli terápiák tervezését számos betegség esetében” – mondta. „Ezek az eredmények bizonyítják a célzott gyógyszeradagolás hatékonyságát a genetikai gyógyszerek esetében. Káros mellékhatások nélkül sikerült aktiválnunk az immunrendszert a rák elleni küzdelemre, és helyreállítani a funkciókat egy genetikai tüdőbetegségben. Hosszútávú célunk, hogy biztonságosabb, hatékonyabb kezeléseket hozzunk létre azáltal, hogy a megfelelő genetikai eszközöket juttatjuk a megfelelő helyre” – mondta Sahay. „Ez egy fontos lépés ebbe az irányba.”