Új és hatékony megoldás vérrákos betegek őssejt-átültetésében
Ausztrál kutatók bebizonyították, hogy egy új, kevésbé toxikus gyógyszerkombináció alkalmazása a leukémia őssejt-átültetése után jelentősen javítja a betegek átültetés utáni eredményeit, csökkentve a graft-versus-host betegség (GVHD) életveszélyes szövődményének kockázatát. A GVHD egy transzplantátum-ellenes reakció, egy súlyos szövődmény, amely őssejt- vagy csontvelő-átültetés után jelentkezhet. Akkor alakul ki, amikor a donor immunsejtjei (a transzplantátum) a recipiens szervezetét (a gazdaszervezetet) idegenként azonosítják, és megtámadják a gazdaszervezet egészséges szöveteit és szerveit.
A Monash Egyetem és az Australasian Leukemia & Lymphoma Group (ALLG) által vezetett kísérlet globálisan megváltoztatja a vérsejt-átültetés eredményeit a leukémia és más magas kockázatú vérrákos betegek esetében.
„Ez az új kezelés háromszorosára növeli annak esélyét, hogy a beteg három évvel az őssejt-átültetés után is életben maradjon, egészséges legyen és ne szenvedjen GVHD-ben” – mondta a kutatás vezetője, David Curtis professzor, a Monash Egyetem Ausztrál Vérbetegségek Központjának malignus hematológiai kutatások igazgatója, valamint klinikai hematológus és vezető csontvelő-átültető orvos az Alfred Kórházban.
A vér őssejt-átültetés gyakran életmentő a leukémiás betegek számára, de életveszélyes szövődmények kockázatával jár, különösen az átültetés utáni első 100 napban. A gyakori mellékhatások közé tartoznak a fertőzések, a szervkárosodás és a gyakran legyengítő GVHD, egy visszafordíthatatlan, élethosszig tartó szövődmény.
„A vizsgálat kimutatta, hogy az új kezeléskombináció egyszerű, biztonságos és hatékonyabb a jelenlegi módszereknél a GVHD megelőzésében, ami a vér őssejt-transzplantáción átesett betegek 20%-ánál halálhoz vagy élethosszig tartó betegséghez vezet” – mondta Curtis professzor. „A vizsgálat új mércét állított fel a megfelelő rokon donoroktól származó transzplantációk kezelésében.”
Az eredményeket a New England Journal of Medicine tette közzé, és bemutatták az Európai Hematológiai Társaság (EHA 2025) június 12–15-én Milánóban tartott konferenciáján. Ezek az eredmények forradalmi jelentőségűek a vérsejt-transzplantációban részesülő betegek számára, mivel a ciklosporin és a ciklofoszfamid új standardot jelent a GVHD megelőzésében azoknál a betegeknél, akik agresszív vérrákban szenvednek és kompatibilis rokon vérsejt-donortól kapnak transzplantációt.
A Medical Research Future Fund (MRFF) vizsgálat egy ötéves, 3. fázisú, randomizált, kontrollált vizsgálat volt, amelyet nyolc kórházban végeztek Ausztráliában és Új-Zélandon. A vizsgálatban 134, 18–70 éves beteget teszteltek az új gyógyszerkombinációval, akik többségükben akut mieloid leukémiában (AML) vagy akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedtek.
A kutatók összehasonlították az elmúlt 40 évben alkalmazott standard gyógyszerkombinációt egy új, ciklofoszfamid és ciklosporin kombinációval. Az új gyógyszerkombináció háromszorosára növelte azoknak a betegeknek a számát, akik három évvel a transzplantáció után életben voltak, gyógyultak a vérrákból és nem szenvedtek GVHD-ben (49,1% szemben a standard gyógyszerkombinációval elért 14,2%-kal). Ezenkívül a súlyos mellékhatások kockázata 32,4%-ról 19,7%-ra csökkent.
A vizsgálat sikere közvetlen hatással van a vérszöveti őssejt-transzplantációk klinikai gyakorlatára. Az új kezelés egyszerűsége és hatékonysága, valamint a csökkentett toxicitás és a jobb betegeredmények az új standard kezeléssé válnak a GVHD megelőzésében az egyező testvérek közötti transzplantációk esetén.