Egy köhögés elleni gyógyszer megvédheti az agyat a demencia ellen
A Lawson Kutatóintézet kutatói az ambroxolt – egy Európában gyakran használt köhögés elleni gyógyszert – vizsgálják a Parkinson-kórhoz kapcsolódó demencia lehetséges kezelésére.
Az Európában a köhögés ellen régóta alkalmazott ambroxol 12 hónap alatt stabilizálta a tüneteket és az agykárosodás mutatóit Parkinson-kórral járó demenciában szenvedő betegeknél, míg a placebót kapó betegek állapota romlott. A magas kockázatú génekkel rendelkező betegeknél még kognitív javulás is megfigyelhető volt, ami a betegség lefolyását módosító hatásra utal.
A demencia komoly egészségügyi kihívást jelent, mivel nincs biztonságos, megfizethető kezelés, amely lassítaná a betegség előrehaladását.
A St. Joseph’s Health Care London kutatóintézetének, a Lawson Research Institute (Lawson) kutatói azt vizsgálják, hogy az Ambroxol – egy Európában évtizedek óta biztonságosan alkalmazott köhögés elleni gyógyszer – lassíthatja-e a Parkinson-kórban szenvedő emberek demenciáját.
A JAMA Neurology folyóiratban június 30-án megjelent cikkben bemutatott 12 hónapos klinikai vizsgálatban 55 Parkinson-kórral és demenciával (PDD) élő résztvevő memóriáját, pszichiátriai tüneteit és a GFAP-szintet, az agykárosodással összefüggő vérmarkert vizsgálták. A Parkinson-kórral járó demencia memóriavesztést, zavartságot, hallucinációkat és hangulatváltozásokat okoz. A Parkinson-kórral diagnosztizáltak körülbelül fele 10 éven belül demenciában fog szenvedni, ami jelentős hatással van a betegekre és családtagjaik életminőségére és az egészségügyi rendszerre is.
A kognitív neurológus Dr. Stephen Pasternak vezette kutatásban az egyik csoport naponta ambroxolt kapott, míg a másik csoport placebo-t. „Célunk az volt, hogy megváltoztassuk a Parkinson-kórral járó demencia lefolyását” – mondja Pasternak. „Ez a korai vizsgálat reményt ad és szilárd alapot biztosít nagyobb tanulmányokhoz.” A klinikai vizsgálat legfontosabb eredményei: Az ambroxol biztonságos volt, jól tolerálható, és terápiás szintet ért el az agyban. A placebo csoportban a pszichiátriai tünetek súlyosbodtak, de az ambroxolt szedő betegeknél stabilak maradtak. A magas kockázatú GBA1 génvariánssal rendelkező résztvevők kognitív teljesítménye javult az ambroxol szedése alatt. Az agysejtek károsodásának egyik markere (GFAP) a placebo csoportban emelkedett, de az ambroxol szedése mellett stabil maradt, ami az agy védelmére utal.
Bár az ambroxol Európában légúti megbetegedések kezelésére engedélyezett és hosszú távú biztonságossági adatokkal rendelkezik – beleértve a magas dózisokban és terhesség alatt történő alkalmazást is –, Kanadában és az Egyesült Államokban semmilyen felhasználásra nem engedélyezett.
„A Parkinson-kór és a demencia jelenlegi terápiái a tüneteket kezelik, de nem állítják meg az alapbetegség előrehaladását” – magyarázza Pasternak. „Ezek az eredmények viszont arra utalnak, hogy az ambroxol védheti az agy működését, különösen a genetikailag veszélyeztetetteknél.”
Az ambroxol támogatja a GBA1 gén által termelt glükocerebrozidáz (GCase) nevű kulcsfontosságú enzimet. Parkinson-kórban szenvedő embereknél a GCase szintje gyakran alacsony. Ha ez az enzim nem működik megfelelően, az agysejtekben felhalmozódnak a salakanyagok, ami károsodáshoz vezet. Pasternak az ambroxolról a torontói The Hospital for Sick Children (SickKids) kórházban szerzett ösztöndíj során szerzett tudomást, ahol a Gaucher-kór – egy ritka, GCase-hiány okozta genetikai rendellenesség – kezelésére azonosították.
A Weston Alapítvány által finanszírozott kutatás fontos lépés a Parkinson-kór és más kognitív rendellenességek, köztük a Lewy-testes demencia új kezelési módszereinek kifejlesztése felé. Pasternak és csapata az év második felében egy kifejezetten a kognitív funkciókra összpontosító klinikai vizsgálatot tervez.