Nagy molekulájú gyógyszerek is célba juttathatók az új technológiával
Az exoszómák olyan mikroszkopikus méretű, sejtek által kibocsátott vezikulumok (hólyagocskák), amelyek sejtek közötti kommunikációban játszanak szerepet, információt szállítva. Ezért kiválóan alkalmasak arra, hogy gyógyszereket szállítsanak közvetlenül a megcélzott sejtekhez. Azonban tömör és feszes membránjuk miatt a nagy molekulás gyógyszereket eddig nem sikerült igazán hatékonyan bejuttatni – vagy a gyógyszermolekulák sérültek, vagy az exoszómák, vagy mindkettő, és hogy ez ne feltétlenül így legyen ahhoz költséges, bonyolult és időigényes technológiára volt szükség.
A Koreai Tudományos és Technológiai Intézet Hong Nam Kim vezetésével működő kutatócsoportja olyan új gyógyszerbeépítési technikát fejlesztett ki, amely lehetővé teszi nagy biomolekulák hatékony beépítését az exoszómákba egyszerű keveréssel. (A biomolekulák azok a vegyületek, melyek elengedhetetlenek az élő szervezetek felépítéséhez és működéséhez. A Ilyenek a szénhidrátok, lipidek, fehérjék és nukleinsavak. Kisebb és nagyobb molekulák egyaránt megtalálhatóak közöttük.) Az eredmény jelentőségét az adja, hogy lehetővé teszi a gyógyszerek stabil beágyazását kevesebb mint 10 perc alatt, megszüntetve ezzel a speciális berendezések és bonyolult feldolgozás szükségességét.
A kutatócsoport egy „kuboszómának” nevezett lipid alapú nanorészecskét használt, amely utánozza a sejtmembránok fúziós szerkezetét, és természetes módon fúzióba lép az exoszómákkal. A kutatók az mRNS-t hordozó kuboszómákat szobahőmérsékleten mindössze 10 percig keverték az exoszómákkal, és így hatékony fúziót értek el, és megállapították, hogy az mRNS sikeresen beépült az exoszómákba. Az elemzés kimutatta, hogy az mRNS több mint 98%-a beépült, miközben az exoszómák szerkezeti integritása és biológiai funkciója megmaradt.
Ezenkívül a módosított exoszómák képesek átjutni a vér-agy gáton, amely a gyógyszerek bevitelének egyik legnagyobb akadálya. A kutatócsoport figyelemre méltó „homing” hatást is megfigyelt, amelynek során az exoszómák visszatérnek az eredeti sejttípusba, lehetővé téve a gyógyszerek célzott bejuttatását a beteg szövetekbe. Ez a technológia nagy biomolekulák hatékony beépítését teszi lehetővé az exoszómák megváltoztatása nélkül, megnyitva az utat az exoszómákra alapuló terápiás kezelések precíziós orvoslásban való gyakorlati alkalmazása előtt.
A technika kiválóan alkalmazható klinikai környezetben, mivel nem igényel speciális berendezéseket vagy bonyolult feldolgozást. Megőrzi az exoszómák funkcióját, miközben nagy mennyiségű hatóanyag bejuttatását teszi lehetővé, széles körű lehetőségeket kínálva a nehezen kezelhető betegségek, például idegrendszeri rendellenességek, rák és autoimmun betegségek kezelésében. A kutatócsoport további biztonsági értékeléseket tervez a klinikai alkalmazáshoz, és egy kuboszómák tömeggyártási rendszerének létrehozását tűzte ki célul.
Ez a technológia lehetővé teszi az orvosok számára, hogy az exoszómákat és a terápiás molekulákat könnyen kombinálják a klinikai helyszínen, ami jelentős előrelépés a személyre szabott gyógyszerek megvalósítása felé. „Mivel ez a technológia lehetővé teszi a gyógyszerek pontos bevitelét még olyan komplex szövetekben is, mint az agy, nagy potenciállal rendelkezik számos betegség kezelésében.” – mondta Dr. Hong Nam Kim