Az AVJ16 kismolekula ígéretesnek bizonyul a tüdőrák kezelésében
A tüdőrák továbbra is az egyik leghalálosabb rákos megbetegedés világszerte, a túlélési arányok makacsul alacsonyak a sebészeti, kemoterápiás és immunterápiás fejlesztések ellenére. Egy új felfedezés azonban megváltoztathatja az orvosok megközelítési módját. A Nadav Wallis, a Héber Egyetem Hadassah Orvosi Iskola professzorának, Joel K. Yisraeli professzornak a laboratóriumában dolgozó PhD-hallgató által vezetett kutatásban a tudósok azonosítottak egy AVJ16 nevű kis molekulát, amely figyelemre méltó potenciált mutat a tüdődaganatok növekedésének leállításában. Az Oncogene című szaklapban megjelent tanulmány rávilágít arra, hogy az AVJ16 specifikusan blokkolja az IGF2BP1 nevű rákkeltő fehérjét, amely molekula számos agresszív daganatban megtalálható, de az egészséges felnőtt szövetekől hiányzik.
Az IGF2BP1 a rákos sejteken belül mesterkapcsolóként működik, védi és felerősíti a tumor növekedését, invázióját és a kezeléssel szembeni ellenállását tápláló RNS-eket. Az IGF2BP1 célba vételével az AVJ16 megzavarja ezeket a folyamatokat, hatékonyan akadályozva egyszerre több rákot elősegítő útvonalat. Laboratóriumi tesztekben a vegyület csökkentette a tüdőráksejtek növekedését, korlátozta a környező szövetek inváziójának képességét, és a tumorsejtek pusztulását idézte elő – mindezt anélkül, hogy az egészséges tüdőszövetet károsította volna.
A csapat túllépett a petricsészén. Humán tüdő adenokarcinóma sejtekkel beültetett preklinikai modellekben az AVJ16 injekció szinte teljesen megakadályozta a tumor növekedését és az áttétképződést. Még szembetűnőbb volt, hogy amikor betegektől származó tumororganoidokon – emberi tüdődaganatokból növesztett miniatürizált 3D modelleken – tesztelték, a gyógyszer szelektíven elpusztította az IGF2BP1-et expresszáló rákos sejteket, az egészséges tüdősejteket pedig érintetlenül hagyta.
Ami az AVJ16-tal kapcsolatban izgalmas számunkra, az a precizitása. A hagyományos kemoterápiával ellentétben, ami a rákos és az egészséges sejteket egyaránt károsítja, ez a molekula az IGF2BP1-et hordozó daganatokra összpontosít, így rendkívül ígéretes jelölt a jövőbeli célzott terápiák számára.” Prof. Joel K. Yisraeli, Héber Egyetem Hadassza Orvosi Iskola
Bár ezek az eredmények még csak a preklinikai szakaszban vannak, megnyitják az ajtót a rákellenes kezelések egy új kategóriája előtt, olyanok előtt, amelyek az RNS-kötő fehérjéket célozzák meg, olyan esetekben, amelyeket sokáig gyógyíthatatlannak tekintettek. Ha további vizsgálatok megerősítik biztonságosságát és hatékonyságát, az AVJ16-ot egy napon személyre szabott terápiává fejleszthetik az IGF2BP1-et expresszáló tüdőrákos betegek és esetleg más rákos megbetegedések számára. A felfedezés egyelőre nagyon is indokolja az optimizmust a tüdőrák elleni küzdelemben.