Régóta várt új gyógyszer az akut mieloid leukémiára
A Virginia Egyetem (UVA) Orvostudományi Karán megkezdett biomedicinális kutatások eredményeként elkészült a leghalálosabb vérrákban szenvedő betegek számára régóta várt új kezelés. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a ziftomenib nevű gyógyszert azoknak a betegeknek, akiknek visszatérő vagy kezelésrezisztens akut mieloid leukémiájuk van, és akiknek NPM1 génje mutálódott. Az új gyógyszer, amelyből naponta egyet kell bevenni, potenciális kezelési lehetőség azoknak a betegeknek, akiknek egyébként nincs igazi alternatívájuk.
Az akut mieloid leukémia (AML) egy különösen halálos vérrák, amely elsősorban a 68 év feletti embereknél fordul elő. Az Amerikai Rák Társaság szerint évente több mint 22 000 amerikai betegszik meg ebben a betegségben, és több mint 11 000-en halnak meg. Összességében a betegség a vérrákos esetek körülbelül 1/3-át teszi ki. Magyarországon évente kb. 10-15 új gyermekkori AML-es esetet diagnosztizálnak.
A gyógyszer Jolanta Grembecka és Tomasz Cierpicki sokéves kutatásának eredménye, akik 2007-ben kezdték meg munkájukat a UVA Molekuláris Fiziológiai és Biológiai Fizikai Tanszékén kutatói asszisztens professzorokként, szoros együttműködésben John Bushwellerrel, korábbi posztdoktori mentorukkal. 2009-ben Grembecka és Cierpicki is a Michigani Egyetemen a Patológiai Tanszék professzorai lettek.
„Az UVA kifejezetten azért alapította a Manning Intézetet, hogy előmozdítsa pontosan ezt a fajta fontos kutatást. Felgyorsítjuk a legösszetettebb és legnehezebb betegségek új kezelési módjainak és gyógymódjainak fejlesztését, hogy mindenhol a betegek javát szolgáljuk.” – mondta Mark Esser, Ph.D., az UVA Paul és Diane Manning Biotechnológiai Intézetének vezetője és tudományos igazgatója.
A gyógyszer úgy hat, hogy megzavarja a menin nevű sejtfehérje kölcsönhatásait, amelyek a leukémia sejtek növekedését és túlélését segítik elő. Ez lehetővé teszi a sejteknek, hogy fehérvérsejtekké érjenek, ahelyett, hogy rákosakká válnának.
„A menin inhibitorok kifejlesztéséhez egy teljesen új kutatási területet kellett megnyitnunk: elő kellett állítanunk az emberi fehérjét, megbízható biokémiai vizsgálatokat kellett kidolgoznunk, nagy áteresztőképességű szűrést kellett végrehajtanunk és meg kellett fejtenünk a menin kristályszerkezetét” – mondta Cierpicki. „Ezt akkoriban hajtottuk végre, amikor a gyógyszeripar még szkeptikus volt azzal kapcsolatban, hogy a fehérje-fehérje kölcsönhatások célzása egyáltalán megvalósítható-e.”
A folyamatban lévő vizsgálatok a ziftomenib más kezelésekkel kombinált alkalmazásának lehetőségét vizsgálják a leukémia és a szilárd daganatok kezelésében. „A gyógyszerfejlesztés hagyományosan hosszú és lassú folyamat” – magyarázta Esser, az UVA munkatársa. „De sok betegnek nincs ideje várni. A Manning Institute elkötelezett az új kezelések gyors és biztonságos fejlesztése mellett, hogy azok eljuthassanak a betegekhez, akiknek a legnagyobb szükségük van rájuk.”