Őssejtkezelés Parkinson-kórban szenvedőknek
Egy úttörő klinikai vizsgálat során megállapították, hogy a laboratóriumban előállított őssejtek helyreállíthatják-e a dopamintermelést a Parkinson-kórban szenvedő emberekben.
A Parkinson-kór esetében a probléma az agy mélyén kezdődik, ahol egy kis sejtcsoport fokozatosan elhal. A betegség progresszív, és több mint egymillió embert érint az Egyesült Államokban, évente körülbelül 90 000 új diagnózist állapítanak meg. Magyarországon a Parkinson-kórral diagnosztizált betegek száma a legfrissebb becslések szerint meghaladja a 20-30 ezret. A betegség a második leggyakoribb neurodegeneratív kórkép az Alzheimer-kór után, és gyakorisága folyamatosan növekszik. A mai kezelésekkel a tünetekkel könnyebb együtt élni, de még mindig nincs gyógymód és nincs olyan terápia, amely megbízhatóan lassítaná a betegség kifejlődését.
A betegség egyik fő oka a dopamin felszabadulásának csökkenése. A dopamin egy neurotranszmitter, amely segít az agynak a sima, céltudatos mozgások koordinálásában, valamint támogatja a memóriát, a hangulatot és más funkciókat. A Parkinson-kór előrehaladtával a dopamint termelő agysejtek folyamatosan elhalnak, különösen azokban a régiókban, amelyek a mozgás irányítását segítik. Ez a veszteség megzavarja az agy jelátvitelét, ami remegéshez, merevséghez, lassú mozgáshoz és más ismerős tünetekhez vezet.
A Keck Medicine of USC egy olyan megközelítést tesztel, amelynek célja a hiány gyökerének kezelése, nem pedig csak az agyban megmaradt dopamin fokozása. Egy korai fázisú klinikai vizsgálatban a kutatók egy speciális őssejt beültetésének biztonságosságát és hatékonyságát értékelik az agyban. Ezeket a sejteket úgy programozták, hogy helyettesítsék a károsodott agysejteket és dopamint termeljenek, azzal a céllal, hogy helyreállítsák az idővel lebomló neuronhálózat egy részét. „Ha az agy újra képes normális dopaminszintet termelni, a Parkinson-kór lelassulhat és a motorikus funkciók helyreállhatnak” – mondta Brian Lee, MD, PhD, a Keck Medicine idegsebész és a tanulmány vezető kutatója.
Egyedülálló őssejtterápia
A kezelés indukált pluripotens őssejteken (Induced pluripotent stem cells, iPSC-k) alapul, amelyek laboratóriumban előállított, rugalmasságra tervezett sejttípusok. Az embrionális őssejtekkel ellentétben az iPSCs-ket felnőtt sejtekből, például bőr- vagy vérsejtekből állítják elő, és átprogramozzák őket egy tiszta lappá, amelyből sokféle sejt fejlődhet. Ez azért fontos, mert elvileg ugyanazt a kiindulási anyagot dopamint termelő agysejtek előállítására lehet felhasználni, ami potenciális megoldást kínál a Parkinson-kór által fokozatosan elvett funkciók pótlására.
„Úgy véljük, hogy ezek az iPSC-k megbízható mennyiségben dopamintermelő agysejtekké érhetnek, és a legjobb esélyt kínálják az agy dopamintermelésének beindítására” – mondta Xenos Mason, MD, a Keck Medicine Parkinson-kórra és egyéb mozgászavarokra szakosodott neurológusa és a tanulmány társszerzője. A beavatkozás során Lee egy kis lyukat fúr a beteg koponyájába, hogy hozzáférjen az agyhoz, majd mágneses rezonancia képalkotás (MRI) segítségével beülteti az őssejteket pontosan a bazális ganglionokba, az agy mozgást irányító részébe.
A műtét után a betegeket legalább 12-15 hónapig figyelik, hogy vannak-e változások a Parkinson-kór tüneteiben és vannak-e lehetséges mellékhatások, például diszkinézia (túlzott mozgások) vagy fertőzés. Az orvosok legfeljebb ötéves utánkövetést terveznek. „Célunk egy olyan technika kidolgozása, amely helyreállítja a betegek motorikus funkcióit és jobb életminőséget biztosít számukra” – mondta Lee.