
Az FDA jóváhagyta a ritka idegrendszeri betegségek génterápiáját

Az FDA jóváhagyta az onasemnogene abeparvovec (Itvisma) intratekális génterápiát a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére felnőttek és 2 évesnél idősebb gyermekek esetében, akiknél a túlélő motoros neuron 1 (SMN1) gén mutációja megerősítést nyert, jelentette be az ügynökség hétfőn. Az onasemnogene abeparvovec…








